Als onderdeel van de inspanningen van de Demoucelle Parkinson Charity om het onderzoek naar een remedie voor de ziekte van Parkinson te versnellen, en om de belangrijke rol die filantropie daarbij speelt beter te begrijpen, sprak Anne-Marie Demoucelle met Ekemini Riley, Managing Director van het Aligning Science Across Parkinson’s (ASAP) initiatief, een van de grootste financiers van Parkinson-onderzoek ter wereld.
ASAP wordt gefinancierd door de familiestichting van Google medeoprichter Sergey Brin, wiens moeder Parkinson heeft en die zelf een genetische risicofactor voor Parkinson heeft. ASAP is een gecoördineerd onderzoeksinitiatief dat zich richt op het begrijpen van de onderliggende wetenschap van de ziekte van Parkinson met als doel om ontdekkingen te versnellen. Het initiatief is gestart in 2019 en doet grote toezeggingen voor de lange termijn; het is bereid om onderzoeken te steunen die anders misschien niet zouden worden gefinancierd; en het gelooft in het stimuleren van een collaboratieve en open benadering van onderzoek.
ASAP werkt samen met The Michael J. Fox Foundation bij de implementering van vijf programma’s die helpen om mechanistisch onderzoek te stimuleren en biomarkerstudies mogelijk te maken.
Klik hier om een Bloomberg-artikel van december 2023 over Parkinson-onderzoek en ASAP te lezen.
———————–
Waarom is ASAP opgericht?
De Sergey Brin Family Foundation was geïnteresseerd in de ziekte van Parkinson en de mogelijkheid om het groeiende aantal mensen die leven met Parkinson te helpen. Wij wilden het ongelooflijke werk dat al wordt gedaan ondersteunen en gaten opvullen zodat er een gezonde pijplijn van ideeën en behandelingen ontstaat van basiswetenschap naar onderzoek en ontwikkeling op een industriële schaal.
Wat doet ASAP?
Onze missie is om het onderzoekstempo te versnellen en het pad naar een geneesmiddel voor Parkinson te stimuleren door middel van samenwerking, het mogelijk maken van onderzoek, en het delen van gegevens. En dat doen we door de verschillende programma’s die we ondersteunen onder de paraplu van ASAP.
Het is belangrijk om te weten dat ASAP een filantropisch gefinancierd initiatief is en dat we in de eerste plaats proberen samen te werken met bestaande partners om dubbel werk te voorkomen.
Als we moeten beslissen hoe we de filantropische middelen van ASAP gaan investeren, stellen we onszelf in eerste instantie een aantal belangrijke vragen. Bijvoorbeeld of er nog steeds hiaten zijn in het onderzoek naar Parkinson, waarom die hiaten er zijn, en of er middelen of fundamentele kennis ontbreken die die hiaten zouden kunnen helpen vullen.
Wat onderscheidt ASAP van andere organisaties?
We geven er de voorkeur aan om te bekijken hoe we een aanvulling kunnen vormen op andere benaderingen in het veld om onderzoek te versnellen en gezamenlijk vooruitgang te boeken. De belangrijkste kenmerken van onze aanpak zijn onder andere:
- Risicobereidheid
- Grootschalige financiering met wereldwijd bereik
- Sterke toewijding aan open wetenschap
- Gerichte focus
- Flexibel en aanpasbaar
Wat is het verband tussen ASAP en de Michael J. Fox Foundation for Parkinson’s Research?
Vanaf het begin is de Michael J. Fox Foundation (MJFF) een belangrijke partner voor ASAP geweest. MJFF heeft nauw samengewerkt met ASAP om haar programma’s aan te vullen. We werken ook nauw samen om voorstellen te implementeren, subsidies te verstrekken, en wetenschappelijke teams te begeleiden. Daarnaast ondersteunen we de uitbreiding van MJFF’s baanbrekende Parkinson Progression Markers Initiative (PPMI).
Hoe beoordelen u en uw team de stand van zaken in het Parkinson-onderzoek?
Het is een geweldige tijd om betrokken te zijn bij het Parkinson onderzoek! Alleen al in het afgelopen jaar hebben we een aantal ontdekkingen gezien die mogelijk zijn gemaakt door de steun van ASAP:
- een nieuwe variant van het GBA1-gen – een variant die het risico op Parkinson verhoogt bij mensen van Afrikaanse afkomst en die niet wordt gezien bij mensen met Europese voorouders, wat het belang onderstreept van het opnemen van meerdere afkomsten in genetisch onderzoek).
- een nieuwe biomarker (de synucleïne aggregatie assay [SAA]) – dit is een enorme stap voorwaarts omdat deze biomarker synucleïne pathologie in levende individuen bevestigt, waar voorheen geen methode voor was. Daarmee lijkt de stratificatie van patiënten binnen handbereik.
- de aanzet tot een nieuwe ziektestadiëring – die probeert het veld te bewegen in de richting van een biologische definitie van de ziekte (net zoals in de oncologie).
Hoewel er verschillende spannende ontdekkingen zijn gedaan, die echt hoop zouden moeten geven, is er altijd meer te leren, zoals:
- Methoden om de progressie van de ziekte af te remmen.
- Methoden om het ontstaan van de ziekte te voorkomen – we zijn in staat om risicopopulaties te identificeren, maar nog niet om het begin van de ziekte te voorkomen.
- Een geneesmiddel, of geneesmiddelen afhankelijk van hoe de definitie van Parkinson evolueert.
Hoe ziet u de weg van baanbrekend laboratoriumonderzoek naar nieuwe therapieën (en zelfs genezing) voor de ziekte van Parkinson?
Over het algemeen is de weg naar een therapeutische behandeling of genezing lang, gevuld met jaren van iteratieve ontdekkingen van preklinisch tot klinisch onderzoek en proeven. Met de komst van een nieuwe benadering van de verschillende stadia van Parkinson zou er wel eens een paradigmaverschuiving kunnen plaatsvinden, omdat de inspanningen om de ziekte biologisch te definiëren (in plaats van enkel door klinische observatie) andere wegen zullen openen voor behandelingsvensters, patiëntstratificatie, doelgerichte therapieën, en meer.
Hoe belangrijk is de rol van filantropie in het bevorderen/ondersteunen van onderzoek? Waarom is het nodig? Wat zijn de voordelen? Wat zijn de uitdagingen?
Wanneer filantropisch kapitaal strategisch wordt ingezet, kan het een katalysator zijn voor het zoeken naar oplossingen, het opvullen van hiaten, en het nemen van risico’s met de bedoeling om het onderzoeksveld waarin het wordt geïnjecteerd te transformeren.
Bij ASAP profiteren we van de mogelijkheid om het onderzoeksveld holistisch te benaderen, middelen te genereren die door velen kunnen worden benut, het onderzoeken van verschillende hypotheses te ondersteunen om overmatige afhankelijkheid van één bepaalde denkrichting te voorkomen en een diversiteit van ideeën aan te moedigen, Parkinsononderzoekers aan het begin van hun carrière te ondersteunen en onderzoekers uit andere disciplines te stimuleren om hun tijd en inspanningen aan Parkinson te wijden, om maar een paar van onze voordelen te noemen.
Tegelijkertijd is het inzetten van filantropisch geld niet zonder uitdagingen, met name om het wiel niet opnieuw uit te vinden. Bij ASAP hebben we een diepgaande gap-analyse uitgevoerd om te begrijpen waar de behoeften liggen en wanneer een onderzoeksgebied zo ver is ontwikkeld dat andere duurzame financieringsbronnen het kunnen overnemen.
Welk advies zou je geven aan mensen die onderzoek naar Parkinson willen steunen?
Identificeer een paar van uw topprioriteiten/resultaten die u graag zou willen zien en sluit u aan bij organisaties die soortgelijke doelen nastreven. Het is duidelijk dat de hele samenleving nodig is om de complexe uitdagingen van neurodegeneratie in het algemeen en de ziekte van Parkinson in het bijzonder op te lossen, dus denk na over manieren om bestaande bronnen te benutten, of een niet-bestaande bron te creëren, om de potentiële impact van lopende activiteiten te vergroten.
Degenen die niet actief zijn in een lab of die misschien niet in staat zijn om een initiatief te financieren, kunnen nog steeds helpen. Vergeet niet dat een klein beetje een lange weg gaat als we allemaal samenwerken. Belangrijke voorbeelden:
- Doe mee aan een klinisch onderzoek – of je nu zelf Parkinson hebt of deel uitmaakt van een controlegroep, een onderzoek is zo rijk als de deelnemers eraan.
- Draag bij aan een geldinzamelingsactie, bijvoorbeeld een sponsorloop.
- Doneer aan Parkinson-stichtingen die onderzoek financieren.
- Maak mensen bewust – deel je ervaringen om anderen aan te moedigen om mee te doen en informeer mensen die misschien niet weten hoe ze een bijdrage kunnen leveren!
—————————————
Verdere informatie over ASAP
De missie van ASAP is het ontwikkelingstempo in de richting van een geneesmiddel voor Parkinson te versnellen door samenwerking, middelen beschikbaar te maken voor onderzoek, en het delen van data en andere gegevens. In het kort zijn de ASAP programma’s als volgt:
- Collaborative Research Network – dit programma stimuleert de snelle en vrije uitwisseling van wetenschappelijke ideeën om nieuwe ontdekkingen in het Parkinson-onderzoek te bevorderen.
- Global Parkinson’s Genetics Program – dit programma zorgt ervoor dat voorouderlijke diversiteit wordt opgenomen in Parkinson-gerelateerde genetische datasets om de genetica van Parkinson wereldwijd relevant te maken.
- Parkinson’s Progression Markers Initiative – dit is de biomarker ontdekkingstak die wereldwijde strategieën ondersteunt voor het onderzoek naar en definiëren van biomarkers in de vroege stadia van Parkinson.
- iPSC Neurogenerative Disease Initiative for Parkinson’s Disease – deze tak maakt stamcelbronnen toegankelijk voor alle Parkinsononderzoekers en legt verbindingen tussen diagnostische lijnen.
- Accelerated Medicine Partnership for Parkinson’s Disease – dit is een onderdeel van ASAP’s data ecosysteem en een publiek-private samenwerking die beoogt om Parkinson datasets te harmoniseren binnen de Parkinson gemeenschap.