La Demoucelle Parkinson Charity a décidé de soutenir un projet de recherche préclinique visant à tester la capacité de petites molécules à réduire l’accumulation d’alpha-synucléine dans le cerveau de souris, et donc à stopper ou retarder la progression de la maladie de Parkinson. Si tout se passe bien dans cette phase de recherche, les essais cliniques de ces molécules sur l’homme pourraient débuter en 2025.
LaDemoucelle Parkinson Charity s’associe à la Michael J. Fox Foundation for Parkinson’s Research pour soutenir cette étude.
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Raison d’être de l’étude : L’autophagie est un processus par lequel les cellules se débarrassent des composants cellulaires endommagés ou fonctionnant mal. Des preuves récentes indiquent que des défauts dans l’autophagie sont une caractéristique de la maladie de Parkinson (MP) ; une autophagie déficiente pourrait permettre l’accumulation d’agrégats d’alpha-synucléine dans les neurones, conduisant à la neurodégénérescence. La stimulation de l’autophagie réduit la gravité de la maladie dans les modèles animaux précliniques de la MP et pourrait donc être un traitement permettant de modifier la progression de la MP. C’est pourquoi nous développons de petites molécules capables d’améliorer l’autophagie. Ces nouveaux composés devraient réduire l’accumulation d’alpha-synucléine, améliorer la fonction motrice et ralentir la progression de la maladie.
Hypothèse : Nous souhaitons démontrer que nos composés réduiront l’accumulation d’alpha-synucléine dans le système nerveux et amélioreront les symptômes moteurs et non moteurs, ralentissant ainsi efficacement la progression de la maladie dans un modèle préclinique de souris atteintes de la MP.
Conception de l’étude : Nous utiliserons des souris transgéniques capables de produire la protéine humaine alpha-synucléine dans leur système nerveux ; ces animaux présentent des symptômes moteurs et non moteurs similaires à ceux des personnes atteintes de la maladie de Parkinson. Ces animaux présentent des symptômes moteurs et non moteurs similaires à ceux des personnes atteintes de la maladie de Parkinson. Nous traiterons ces souris avec notre composé pendant deux mois et nous déterminerons ensuite si le traitement a eu des effets bénéfiques sur la santé. Cette évaluation se fera par le biais de tests de mouvement et de comportement, ainsi que par la mesure des niveaux d’alpha-synucléine dans le système nerveux.
Impact sur le diagnostic/traitement de la maladie de Parkinson : Les traitements actuels de la maladie de Parkinson ne s’attaquent qu’aux symptômes, mais ne préviennent pas les lésions neuronales qui se produisent dans le cerveau. La stimulation de l’autophagie à un stade précoce de la maladie pourrait permettre de protéger les neurones et, avec un peu de chance, d’arrêter ou de retarder le développement de la maladie.
Prochaines étapes du développement : Parallèlement à ce projet, nous menons des expériences supplémentaires sur d’autres modèles cellulaires et précliniques de la maladie de Parkinson ; il s’agit notamment d’études de sécurité et de toxicologie chez l’animal, qui sont une condition préalable au lancement d’essais cliniques chez l’homme. En cas de succès, nous espérons commencer le premier essai clinique en 2025.
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