Anne-Marie Demoucelle a récemment rencontré Katharina Klapper, consultante indépendante spécialisée dans la recherche avancée et le développement clinique. Katharina a travaillé dans le secteur privé et dans des organismes de recherche à but non lucratif, notamment pendant plusieurs années chez UCB, une société biopharmaceutique internationale et à la Fondation Michael J. Fox. Elle offre une perspective précieuse sur l’état actuel de la recherche sur la maladie de Parkinson et sur ses perspectives d’avenir.

Au cours de sa conversation avec Anne-Marie Demoucelle, Katharina Klapper a souligné certaines des principales raisons d’être optimiste quant à l’avenir de la recherche sur la maladie de Parkinson :

 

    • plus de 170 traitements en cours de développement ;
    • des essais cliniques plus réfléchis et mieux ciblés ;
    • de meilleurs outils pour mesurer les changements réels ;
    • des améliorations quotidiennes grâce aux outils numériques.

Une dynamique en marche

Katharina a souligné que l’un des aspects les plus frappants de la recherche sur la maladie de Parkinson ces derniers temps est son niveau d’activité.

Par rapport aux années précédentes, 2025 a apporté un paysage thérapeutique plus diversifié et plus dynamique, avec de nombreuses approches explorées simultanément pour traiter différents symptômes, stades et voies biologiques. Elle a également noté qu’un nombre important de traitements potentiels modifiant le cours de la maladie ont atteint le stade des essais cliniques dans le cadre de la recherche et du développement. 

« Sur les quelque 170 traitements actuellement en cours d’essais cliniques, la moitié cible la biologie sous-jacente de la maladie de Parkinson, c’est-à-dire les processus cérébraux à l’origine de la maladie et pas seulement ses symptômes.

Un traitement potentiel qui suscite beaucoup d’enthousiasme est le Prasinezumab, une thérapie ciblant l’alpha-synucléine, que la société pharmaceutique internationale Roche a décidé de faire passer en phase 3 d’essais cliniques après des résultats encourageants en phase 2 en 2025. L’alpha-synucléine est une protéine qui s’accumule dans le cerveau des personnes atteintes de la maladie de Parkinson et trouver un moyen de mieux la réguler est considéré comme une option thérapeutique potentielle importante.

« En cas de succès, cela pourrait devenir l’un des premiers médicaments modificateurs de la maladie disponibles pour les patients », a expliqué Katharina.

Elle a noté que d’autres programmes sur l’alpha-synucléine ont également progressé en 2025 et que les résultats des essais axés sur les formes génétiques de la maladie de Parkinson, en particulier celles liées aux variants génétiques LRRK2 et GBA1, sont attendus en 2026, notamment le programme LRRK2 de Denali/Biogen et le programme GBA de BIAL. Les variations génétiques telles que LRRK2 et GBA1 peuvent influencer le risque ou la progression de la maladie de Parkinson. Il existe d’autres essais cliniques ciblant ces gènes, mais les tests génétiques restent un choix personnel et ne font pas encore partie de la pratique clinique courante.

Il est intéressant de noter que certains traitements conçus pour les formes génétiques sont également testés dans le cas de la maladie de Parkinson idiopathique (maladie de Parkinson sans cause génétique connue). « Les chercheurs pensent que certaines approches pourraient également bénéficier aux personnes sans mutation connue », explique-t-elle.

À mesure que les connaissances scientifiques progressent, des traitements plus personnalisés pourraient voir le jour.

Des essais cliniques plus réfléchis et ciblés

Les efforts visant à améliorer les traitements existants qui traitent les stades précoces et avancés de la maladie de Parkinson se poursuivront en 2026, a déclaré Katharina. Notamment en identifiant les groupes de patients adaptés à des traitements particuliers, en choisissant des critères d’évaluation [résultats] qui reflètent ce qui importe le plus aux patients et en améliorant à la fois les traitements symptomatiques et les options chirurgicales.

Katharina a souligné que, si les traitements modificateurs de la maladie suscitent beaucoup d’intérêt, des améliorations importantes continuent d’être apportées aux traitements symptomatiques. Il s’agit notamment de meilleurs systèmes d’administration pour les traitements à base de dopamine, de formulations à libération prolongée et d’un contrôle plus stable des symptômes afin de réduire les fluctuations quotidiennes.

Dans le domaine des soins chirurgicaux, a-t-elle ajouté, la nouvelle « stimulation cérébrale profonde adaptative » permet des ajustements en temps réel adaptés à chaque patient, tandis que les «ultrasons focalisés » sont de plus en plus utilisés comme option non invasive pour certains symptômes moteurs.

Des essais plus intelligents, de meilleurs outils et la mesure de ce qui compte

Katharina a identifié plusieurs facteurs à l’origine de l’intensification de la recherche sur la maladie de Parkinson, notamment :

  • une meilleure compréhension de la biologie de la maladie ;
  • de meilleurs outils pour mesurer l’efficacité d’un traitement, notamment une utilisation plus large des biomarqueurs.

Un biomarqueur est un signe mesurable d’un processus biologique, par exemple un profil protéique qui aide les chercheurs à comprendre ce qui se passe dans le cerveau. Le test d’amplification de la propagation de l’alpha-synucléine est l’un de ces outils et il est désormais de plus en plus intégré dans la recherche clinique.

Katharina a fait remarquer que les essais visant à ralentir la progression de la maladie de Parkinson se concentrent souvent sur les personnes aux premiers stades de la maladie. « Au début de la maladie de Parkinson, les changements peuvent être très subtils, c’est pourquoi les chercheurs ont besoin d’outils plus sensibles pour voir si un traitement fonctionne », a-t-elle souligné. Cela peut inclure des appareils portables numériques qui capturent les petits changements dans les mouvements ou le sommeil, ainsi que des méthodes permettant de relier les signaux biologiques aux signes cliniques.

Katharina a souligné que les nouveaux outils doivent être approuvés par les autorités réglementaires afin d’être acceptés comme preuve de l’efficacité d’un traitement. Ils sont actuellement évalués dans le cadre de la recherche et ne sont pas encore utilisés dans les soins cliniques de routine. Les progrès sont lents, mais sûrs, étape par étape.

Outils numériques et vie quotidienne : des progrès significatifs aujourd’hui

Les avancées dans la recherche sur les traitements sont clairement importantes, mais il convient également de noter que des progrès sont réalisés dans le développement et le perfectionnement d’outils qui facilitent la vie quotidienne. « Il y a des progrès impressionnants dans le domaine de la santé numérique qui favorisent l’autogestion », a noté Katharina.

Voici quelques exemples :

  • les appareils portables qui suivent la mobilité ou le sommeil ;
  • les applications qui proposent des thérapies physiques ou orthophoniques à domicile ;
  • les outils d’entraînement cognitif ;
  • les plateformes de thérapie basées sur la musique ;
  • et les modèles de soins qui apportent un soutien interdisciplinaire à domicile.

Elle met en avant le guide technologique de Parkinson’s UK, qui aide les personnes à comparer les appareils et les applications grâce à des avis réels de patients :  un moyen précieux de réduire le sentiment de dépassement et de favoriser des décisions éclairées. Ces outils numériques aident également les cliniciens et permettent aux personnes de jouer un rôle actif dans leurs soins.

Perspectives d’avenir : pourquoi être optimiste ?

Pour Katharina, l’espoir vient d’une combinaison de progrès scientifiques et de la diversité des approches : « Nous avons plusieurs options et c’est la bonne stratégie. La maladie de Parkinson n’est pas la même pour tout le monde. »

Elle est encouragée par :

  • la diversité des programmes entrant en phase d’essais cliniques avancés ;
  • les efforts continus pour traiter les symptômes gênants ;
  • les approches non conventionnelles telles que la thérapie cellulaire ;
  • une meilleure intégration de la voix des patients dans la recherche ;
  • et une dynamique plus forte dans la recherche en général.

« C’est un long chemin, mais le domaine évolue dans la bonne direction. »