Dans le cadre des efforts déployés par la Demoucelle Parkinson Charity pour accélérer la recherche en vue de trouver un remède à la maladie de Parkinson et pour mieux comprendre le rôle important que jouent les philanthropes et le secteur caritatif dans la réalisation de cet objectif, Anne-Marie a contacté Ekemini Riley, directeur général de l’initiative Aligning Science Across Parkinson’s (ASAP), l’un des plus grands bailleurs de fonds de la recherche sur la maladie de Parkinson dans le monde.
Financée par la fondation familiale du cofondateur de Google, Sergey Brin, dont la mère est atteinte de la maladie de Parkinson et qui présente lui-même un facteur de risque génétique pour cette maladie, l’initiative ASAP est une initiative de recherche coordonnée axée sur la compréhension de la science sous-jacente à la maladie de Parkinson dans le but d’accélérer les découvertes. Établie en 2019, l’initiative prend des engagements importants et à long terme ; elle est prête à soutenir des études qui, autrement, ne seraient pas financées ; et elle croit en la promotion d’une approche collaborative et ouverte de la recherche.
L’ASAP travaille avec The Michael J. Fox Foundation pour mettre en œuvre cinq programmes, qui contribuent à: alimenter la recherche mécaniste et à permettre des études sur les biomarqueurs.
Pour lire un article de Bloomberg de décembre 2023 sur la recherche sur la maladie de Parkinson et l’ASAP, veuillez cliquer ici.
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Pourquoi l’ASAP a-t-il été créé ?
La Sergey Brin Family Foundation (SBFF) s’est intéressée au domaine de la maladie de Parkinson (MP), afin d’aider un plus grand nombre de personnes atteintes de cette maladie. Notre approche a consisté à soutenir l’incroyable travail déjà accompli et à combler les lacunes afin de garantir qu’un pipeline d’idées et de traitements passe de la science fondamentale au stade de la recherche et développement (R&D) de l’industrie.
Que fait l’ASAP ?
Notre mission est d’accélérer le rythme des découvertes et d’éclairer la voie vers un traitement de la maladie de Parkinson grâce à: la collaboration; aux ressources facilitant la recherche; et au partage des données. Nous visons à atteindre cet objectif par le biais des principaux programmes que nous soutenons sous l’égide de l’ASAP.
Il est important de savoir que l’ASAP est une initiative financée par des fonds philanthropiques et que nous cherchons avant tout à collaborer avec des partenaires existants dans ce domaine afin d’éviter la duplication des efforts.
Lorsqu’il s’agit de décider comment investir les ressources philanthropiques de l’ASAP, nous nous posons d’abord quelques questions importantes afin d’identifier les domaines de la MP que nous pourrions financer. Par exemple, nous nous demandons s’il existe encore des lacunes dans le domaine de la formation continue, pourquoi ces lacunes existent et s’il manque des ressources ou des connaissances fondamentales qui permettraient de combler ces lacunes.
Qu’est-ce qui distingue ASAP des autres organisations ?
Nous préférons réfléchir à la manière dont nous pouvons compléter les autres approches en cours dans le domaine afin d’accélérer la découverte et faire avancer les choses collectivement. Les principales caractéristiques de l’approche que nous apportons comprennent, sans s’y limiter :
- L’appétit pour le risque
- Un financement à grande échelle avec une portée mondiale.
- Un engagement profond en faveur de la science ouverte
- Une approche ciblée
- La souplesse et l’adaptabilité
Quel est le lien entre l’ASAP et la Fondation Michael J. Fox pour la recherche sur la maladie de Parkinson ?
La Michael J. Fox Foundation (MJFF) est un collaborateur et un partenaire clé de l’ASAP depuis sa création. La MJFF a travaillé en parallèle avec l’ASAP pour compléter ses programmes. Nous collaborons étroitement avec la MJFF en matière d’octroi de subventions et d’infrastructure scientifique afin de traiter les propositions, d’octroyer des subventions et de gérer les équipes scientifiques clés. Au-delà de l’octroi de subventions, nous soutenons l’expansion de l’initiative sur les marqueurs de progression de la maladie de Parkinson (PPMI), l’étude phare de la MJFF.
Comment vous et votre équipe caractérisez-vous l’état de la recherche sur la maladie de Parkinson ?
C’est le moment idéal pour s’impliquer dans la recherche sur la maladie de Parkinson ! Rien qu’au cours de l’année écoulée, le domaine a connu les découvertes suivantes, rendues possibles grâce au soutien de l’ASAP :
- une nouvelle variante du gène GBA1 – Une variante qui augmente le risque de MP chez les personnes d’ascendance africaine, et qui n’est pas observée chez les personnes d’ascendance européenne, soulignant ainsi l’importance d’inclure des ascendances multiples dans la recherche génétique.
- un nouveau biomarqueur (le test d’agrégation de la synucléine [SAA]) – il s’agit d’une avancée considérable, car ce biomarqueur confirme la pathologie de la synucléine chez des personnes vivantes, pour laquelle il n’existait auparavant aucune méthode. La stratification des patients semble à portée de main.
- une nouvelle proposition de paradigme de stadification de la maladie – qui cherche à faire évoluer le domaine vers une définition biologique de la maladie (à l’instar du domaine de l’oncologie).
Bien qu’il y ait eu plusieurs découvertes passionnantes (qui devraient vraiment susciter un réel espoir !), il y a toujours plus à apprendre.
Nous n’avons toujours pas identifié :
- Des méthodes pour ralentir la progression.
- Des méthodes pour prévenir l’apparition de la maladie – le domaine est capable d’identifier les populations à risque, cependant, nous avons également besoin de mécanismes pour prévenir l’apparition de la maladie.
- Un remède (ou des « remèdes » en fonction de l’évolution de la définition de la MP !)
Comment voyez-vous le chemin qui mène de la recherche de pointe en laboratoire à la réalisation de l’objectif de nouvelles thérapies (et même d’un remède) pour la MP ?
En général, le chemin vers un traitement thérapeutique ou un remède est long, plusieurs années de découvertes itératives, allant de la recherche préclinique à la recherche clinique et aux essais. Avec l’avènement d’une nouvelle approche de la stadification de la MP, le domaine pourrait connaître un changement de paradigme, car les efforts visant à définir la maladie sur le plan biologique (par opposition à la seule observation clinique) ouvriront de nouvelles voies pour les fenêtres de traitement, la stratification des patients, les thérapies ciblées, et bien plus encore.
Quelle est l’importance du rôle de la philanthropie dans la promotion/le soutien de la recherche ? Pourquoi est-il nécessaire ? Quels sont les avantages ? Quels sont les défis à relever ?
Lorsqu’il est déployé de manière stratégique, le capital philanthropique peut être une force catalytique pour rechercher des solutions, combler des lacunes et prendre des risques dans le but de transformer le domaine dans lequel il est injecté.
À l’ASAP, nous bénéficions de la capacité de penser le domaine de manière holistique. Par exemple, nous prenons en charge la création de ressources qui peuvent être exploitées par de nombreuses personnes, nous soutenons l’exploration de plusieurs hypothèses pour éviter une dépendance excessive à l’égard d’une école de pensée. Nous encourageons la diversité des idées, en soutenant les chercheurs en début de carrière et en incitant ceux d’autres disciplines à consacrer leur temps et leurs efforts de recherche à la MP.
Cependant, le déploiement de fonds philanthropiques n’est pas sans poser problèmes, notamment celui de ne pas réinventer la roue. À l’ASAP, nous avons procédé à une analyse approfondie des lacunes pour comprendre où se situent les besoins et pour savoir quand un domaine a atteint un niveau de maturité tel que d’autres sources durables peuvent prendre en charge le travail.
Quels conseils donneriez-vous aux personnes désireuses de soutenir la recherche sur la maladie de Parkinson ?
Identifiez vos priorités et les résultats que vous aimeriez atteindre et associez-vous à des organisations qui poursuivent des objectifs similaires. Il est clair qu’il faudra l’ensemble de la communauté pour relever les défis complexes de la neurodégénérescence en général et de la maladie de Parkinson en particulier, alors réfléchissez aux moyens d’exploiter les ressources existantes (ou de créer une ressource inexistante) pour amplifier l’impact potentiel des activités en cours.
Autres moyens tangibles de faire la différence : Les personnes qui ne travaillent pas activement dans un laboratoire ou qui ne sont pas en mesure de financer une initiative peuvent tout de même apporter leur aide ; n’oubliez pas qu’un petit geste suffit à faire avancer les choses si nous travaillons tous ensemble. Exemples clés :
- Rejoignez une étude de recherche clinique – que vous soyez une personne atteinte de la maladie de Parkinson ou un « témoin », cette recherche existe seulement si des participants y prennent part. Ce type de contribution est inestimable.
- Contribuer à un événement de collecte de fonds (par exemple, participer à une marche ou à une course sponsorisée, etc.)
- Faire un don aux fondations de la MP qui financent la recherche.
- Sensibiliser l’opinion publique – partagez vos expériences et votre voix pour encourager les autres à participer et informer ceux qui ne savent peut-être pas comment s’impliquer !
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Informations complémentaires sur l’ASAP
La mission de l’ASAP est d’accélérer le rythme des découvertes et d’éclairer la voie vers un traitement curatif de la MP grâce à la collaboration, aux ressources facilitant la recherche et au partage des données. En bref, les programmes de l’ASAP sont les suivants :
- Réseau de recherche collaborative (CRN) – bras de recherche de découverte qui favorise un environnement qui facilite l’échange rapide et libre d’idées scientifiques afin de susciter de nouvelles découvertes pour la MP.
- Programme mondial de génétique de la maladie de Parkinson (GP2) – bras de découverte génétique qui veille à ce que la “diversité ancestrale” soit incluse dans les ensembles de données génétiques liées à la MP afin de rendre la génétique de la MP pertinente à l’échelle mondiale.
- Initiative sur les marqueurs de progression de la maladie de Parkinson (PPMI) – volet de découverte de biomarqueurs qui soutient les stratégies mondiales d’étude et de définition des signatures de biomarqueurs aux premiers stades de la MP.
- iPSC Neurogenerative Disease Initiative for PD (iNDI-PD) – bras de ressources cellulaires qui rend les ressources en cellules souches accessibles à tous les chercheurs travaillant sur la MP et qui établit des connexions au-delà des lignes de diagnostic.
- Accelerated Medicine Partnership for PD (AMP PD) – composante de l’écosystème évolutif de données de l’ASAP qui est un partenariat public-privé visant à harmoniser les ensembles de données sur la MP dans l’ensemble de la communauté.